Научният напредък открива нови възможности за лечение на сърповидно-клетъчна анемия. Две генни терапии, които стимулират синтеза на фетален хемоглобин (HbF), дават надежда, че наследственото заболяване би могло да бъде лечимо в близко бъдеще.
Повече информация за новите хоризонти за лечение на сърповидно-клетъчна анемия, които откриват въпросните генни терапии
Изследвания от 80-те години на XX в. установяват, че хора, чиито еритроцити са с фетален хемоглобин, имат по-лека форма на сърповидно-клетъчна анемия.
Тук правим вметка, че този вид хемоглобин е изграден от две алфа и две гама вериги. Представлява 60-80% от хемоглобина на новородените и едва 1-2% от този на възрастните.
А сега се връщаме отново на проучванията. Оказва се, че здравословните нива на фетален хемоглобин при хора със сърповидно-клетъчна анемия компенсират увредения хемоглобин, който кара еритроцитите да придобият неправилна форма. Учените, разработили двете нови терапии, използват това откритие. Те вземат проби от човешки костен мозък и след това ги редактират генетично. Целят инактивация на BCL11A – ген, който обикновено потиска синтеза на фетален хемоглобин. След това преливат редактираните стволови клетки от костния мозък обратно в кръвта на пациента, преминал през химиотерапия.
Двете терапии наподобяват процедурата по трансплантация на костен мозък. Разликата е в това, че се използват и редактират клетки, извлечени от собствения костен мозък на пациента.
Това уточнение прави д-р Бану Айгун, специалистка по детска хематология и онкология в детски медицински център „Коен“ в Ню Хайд Парк, Ню Йорк.
Първата генна терапия използва вирус за вкарване на РНК в извлечения костен мозък и инактивиране на BCL11A. Тя е разработена от учени от Медицинския факултет на Харвардския университет, начело с д-р Дейвид Уилямс.
Втората терапия използва революционния метод за геномно редактиране CRISPR/Cas9, за да инактивира BCL11A. Тя е създадена от екип от немски изследователи, ръководени от д-р Селим Корбачиоглу от Университет Регенсбург в Бавария.
Проучванията за двете генни терапии са публикувани на 5 декември 2020 г. в New England Journal of Medicine (седмично медицинско списание, публикувано от Медицинското дружество в Масачузетс).
Резултатите показват, че симптомите на сърповидно-клетъчна анемия намаляват или напълно изчезват при шестима от пациентите, лекувани с терапията на Харвардския университет и при двама – с тази на Университет Регенсбург.
Въпреки пробива ще мине много време, преди двете генни терапии да станат достъпни за лечение на сърповидно-клетъчна анемия
Дотогава могат да се използват продукти, които компенсират дефицитите, довели до развитие на по-леките форми на наследственото заболяване. Такъв продукт е Фоливит Феро/Folivit® Fero. Всяка негова капсула съдържа мощна природна комбинация от трите най-важни вещества за образуване на еритроцитите и хемоглобина:
- желязо 15 mg (като железен фумарат 45.60 mg)
- фолиева киселина 400 mcg
- 9 mcg витамин В12
Активните съставки допълват и взаимно усилват ефекта си. В резултат успешно активират и стимулират производството, деленето и узряването на еритроцитите и синтеза на основния белтък в тях. За още по-голяма ефективност съставките се намират в специална течна фаза (Solucaps).
Продуктът е напълно безвреден и има отлична поносимост. Подходящ е за продължителен прием.
