Генната терапия за пореден път доказа, че е единственият начин да разреши проблемите в самата им основа. Пресен пример за това е успешното й прилагане в борбата с наследствено обусловената сърповидно-клетъчна анемия, от която страда 13-годишно момче.
Ex vivo генна терапия срещу сърповидно-клетъчна анемия
Изследователите, редактирали дефектните гени, използват ex vivo генна терапия, за да осигурят дългосрочно решение на проблема. За целта изолират стволови клетки от костния мозък на болното момче, носител на мутацията в HBB гена от раждането си. Впоследствие култивират клетките в лабораторни условия и внедряват здрави копия на гена посредством лентивирусен вектор. Накрая въвеждат коригираните клетки обратно в пациента.
През първите три месеца от лечението броят на кръвните клетки, носители на здравия ген се увеличава. Седем месеца по-късно клетъчните популации с нормални копия на ген HBB остават стабилни. Това дава основание на екипа да заключи, че редактираните стволови клетки са в състояние да поддържат дългосрочно производството на клетки, носители на интактни копия на HBB гена. „Експресията на протеина, който е мощен инхибитор на червените кръвни телца с неправилна сърповидна форма, е подчертано висока и ефективна“, заявява изследователя Филип Лебулч.
Марина Кавасана, ръководител на проекта, добавя, че по време на лечението пациентът не е страдал от болки, причинени от запушване на кръвоносните съдове. Нагледно доказателство за думите й е фактът, че не са му давани опиоидни аналгетици. Всички кръвни изследвания, които са направени, показват, че момчето е излекувано.
Понастоящем екипът изпитва безопасността на използвания вирусен вектор във фаза ½ на клиничното изследване. Броят на пациентите, представляващи целевата популация е доста малък и проследяването е ограничено, но към момента няма данни за нежелани реакции. Отрицателни клинични ефекти липсват и при използването на вирусния вектор за лечение на пациенти с бета-таласемия, едно от най-честите моногенни заболявания в света, причинено отново от мутации в гена HBB.
Ефективно и достъпно природно средство в борбата със сърповидно-клетъчната анемия
Дори да се потвърди, че приложената генна терапия може да лекува успешно сърповидно-клетъчна анемия, изключително високата цена на експерименталното лечение ще го превърне в привилегия за малцина. Финансовите неудобства налагат разработването на ефективно терапевтично средство, което да е икономически изгодно. Засегнатите от по-лека форма на наследствената аномалия имат на разположение такъв продукт в лицето на Фоливит Феро/Folivit® Fero. Мощната природна комбинация от желязо, фолиева киселина и витамин B12 в състава му доказано възстановява дефицитите, довели до появата на анемия, като активира процесите на делене, узряване и диференциране на еритроцитите.
